神经母细胞瘤是神经系统的肿瘤。它们可以在身体的许多地方形成，是幼儿癌症相关死亡的最常见原因。哈勒大学医学院的一组研究人员发现了神经母细胞瘤的发展过程。IGF2BP1 蛋白被认为是能够点燃致癌过程的火花。在临床前试验中，研究小组使用了一种能够抑制 IGF2BP1 并熄灭这种火花的分子。这种新的潜在治疗方法的结果已发表在《分子癌症》杂志上。

蛋白质 IGF2BP1 存在于生命之初，确保细胞在胚胎发育过程中快速生长。后来，它的存在与各种肿瘤有关。在当前的这项研究中，研究人员分析了100名患有神经母细胞瘤的儿童的肿瘤遗传特征，并进行了广泛的细胞培养实验和小鼠实验。“简而言之，IGF2BP1 会导致另一种蛋白质大量产生。这两种蛋白质都可以在基因水平上激活各种目前尚未解决的过程，这些过程在这些异常情况下具有强烈的致癌作用，”哈勒大学医学院分子医学研究所的主要作者和生物化学家 Sven Hagemann 解释道。结果是细胞内失控的大火，导致神经母细胞瘤形成、存活、生长和传播。该研究首次表明IGF2BP1本身就足以引发这种肿瘤;所有 IGF2BP1 蛋白被诱导的小鼠都患上了神经母细胞瘤。

超过一半的高危神经母细胞瘤儿童会复发。因此，迫切需要新的治疗方法来更有效地治疗此类儿童癌症。德国癌症援助组织和德国研究基金会为哈勒大学医学院的此类项目提供资金，旨在确定癌症背后的主要驱动因素，并使用新型小分子药物来对抗它们。

哈勒大学医学院分子医学研究所所长 Stefan Hüttelmaier 教授解释说：“特异性抑制 IGF2BP1 是非常有希望的，因为它通常在婴儿期后不会产生，除了在癌细胞中。” 该团队现已与哈勒维滕贝格马丁路德大学药学研究所密切合作，成功测试了这种分子。“到目前为止，我们的候选药物在最初的临床前试验中没有显示出任何不良反应，可以作为进一步开发的基础。未来，神经母细胞瘤的靶向治疗可以防止患者遭受化疗的严重副作用。”Hüttelmaier 说。然而，在临床试验开始之前，还需要几年的时间来澄清尚未解决的问题。目前还不清楚，例如

Hüttelmaier 教授研究 IGF2BP1 蛋白已超过 20 年：“我们一开始研究神经元，直到我们突然发现这种蛋白在癌症中特别普遍。” 根据临床数据，Hüttelmaier 教授的团队在 2015 年证明 IGF2BP1 在神经母细胞瘤的发展中发挥着作用。“我们现在已经成功地发现了更多的证据，并且我们第一次确定了一种可能的治疗方法。如果我们成功开发出合适的分子，这将不仅与神经母细胞瘤相关。研究表明 IGF2BP1 在其他肿瘤中也发挥着关键作用，”Hüttelmaier 展望未来说道。